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Proceedings SNO                                                   “LXII Congresso Nazionale SNO”
                                                                                   VENERDÌ, 29 SETTEMBRE

              Abstract    SESSIONE PLENARIA:
                          “SCLEROSI MULTIPLA: DIAGNOSI E NUOVI ORIZZONTI TERAPEUTICI”




                      Nuovi orizzonti terapeutici nei disturbi
                      dello spettro della neuromielite ottica


                 D. FERRARO

                 Unità di Neurologia, Dipartimento di Neuroscienze, Azienda Ospedaliero-Universitaria,
                 Ospedale Civile di Baggiovara, Modena





              I disturbi dello spettro della Neuromielite Ottica (Neuro-  superiori e infezioni delle vie urinare. Il satralizumab si le-
              myelitis Optica Spectrum Disorder: NMOSD) sono pato-  ga al recettore del recettore dell’interleuchina-6 (Iinter-
              logie autoimmuni rare, caratterizzate principalmente dal  Leukin-6 receptor: IL-6R), citochina coinvolta a più livel-
              coinvolgimento del nervo ottico e del midollo spinale, e  li nella cascata infiammatoria. Viene somministrato per via
              che mettono il paziente a rischio di sviluppare una grave  sottocutanea alla settimana 0 ed alla settimana 2, quindi
              disabilità. Nel 75% dei casi circa si riscontra nel siero la  ogni 4 settimane. I trial SAkuraSky e SAkuraStar , com-
                                                                                                    (2,3)
              presenza di anticorpi anti-acquaporina-4 (AQP4-IgG),  prendenti adulti e adolescenti (> 12 anni) hanno mostrato,
              considerati anticorpi patogenici e biomarcatori diagnostici  nei pazienti AQP4-IgG-sieropositivi, un tasso di ricadute
              della NMOSD.                                     nei trattati pari al 11 e 22%, rispettivamente. Nel gruppo
              Il trattamento della NMOSD comprende la gestione del-  placebo, invece, il 43 e 57% dei pazienti ha presentato una
              l’attacco acuto e la terapia di mantenimento, volta a preve-  ricaduta (HR: 0,21, 95% CI: 0,06-0,75 e HR: 0,26, 95%
              nire le ricadute, che si verificano nel 60-98% dei casi. Fino  CI: 0,11-0,63, rispettivamente). Gli eventi avversi più fre-
              al 2019 non esistevano terapie approvate per la NMOSD e  quenti nei trials sono stati: infezioni delle vie aeree supe-
              venivano empiricamente prescritti farmaci “off-label” qua-  riori, infezioni delle vie urinare e cefalea.
              li rituximab, azatioprina, micofenolato, methotrexate, toci-  L’inebilizumab è un anticorpo monoclonale che si lega al-
              lizumab e steroidi per os.                       l’antigene di superficie CD19 delle cellule B e dei plasma-
              Oggi disponiamo di tre farmaci biologici approvati speci-  blasti, determinandone la citolisi anticorpo-dipendente. Si
              ficamente per la NMOSD AQP4-IgG positiva: eculizumab,  somministra per via endovenosa alla settimana 0 ed alla
              inebilizumab e satralizumab. Non esistono invece, ad oggi,  settimana 2, quindi ogni sei mesi. Il trial N-MOmentum (4)
              terapie approvate per la NMOSD AQP4-IgG sieronegativa.  ha dimostrato, a 197 giorni, un tasso di ricadute del 11%
              L’eculizumab è un anticorpo monoclonale che si lega alla  del gruppo trattato rispetto al 42% nel gruppo placebo
              componente C5 del complemento, impedendo la formazio-  (HR: 0,23, 95% CI: 0,12-0,42). Gli eventi avversi più fre-
              ne del complesso terminale del complemento.      quenti nei trials sono stati: infezioni delle vie urinare, na-
              Viene somministrato per via endovenosa settimanalmente  sofaringiti e reazioni infusionali.
              per 5 settimane, quindi ogni due settimane. Il trial di fase  Non esistono trials randomizzati comparativi tra i tre far-
                         (1)
              III PREVENT ha mostrato che a 211 settimane il 3% dei  maci e tra i farmaci suddetti ed i trattamenti off-label qua-
              partecipanti del braccio eculizumab ha presentato una rica-  li tocilizumab e rituximab e non esistono raccomandazioni
              duta rispetto al 43% del gruppo placebo (Hazard Ratio: HR  o chiare linee-guida sul ruolo di tali farmaci nel contesto
              0,06, 95% Confidence Interval CI: 0,02-0,2). Poiché eculi-  delle terapie off-label esistenti. La scelta terapeutica, ad
              zumab può aumentare il rischio di infezioni da batteri cap-  oggi, si basa su considerazioni che comprendono il mecca-
              sulati, è mandatoria la vaccinazione anti-meningococcica  nismo di azione e l’efficacia del farmaco, le comorbilità, la
              prima di iniziare il trattamento. Gli eventi avversi più fre-  storia di malattia e di trattamento del paziente (con scelta
              quenti nel trial sono stati: cefalea, infezioni delle vie aeree  di un farmaco con meccanismo di azione diverso rispetto



              Corrispondenza: Dr.ssa Diana Ferraro, Unità di Neurologia, Ospedale Civile di Baggiovara, via P. Giardini 1355, 41026 Modena
              (MO), tel. +39-(0)59-3962251, e-mail: ferraro.diana@aou.mo.it
              LXII Congresso Nazionale SNO, 27-30 settembre 2023, Firenze.
              Atti a cura di Pasquale Palumbo e Bruno Zanotti.
              Copyright © 2023 by new Magazine edizioni s.r.l., Trento, Italia. www.newmagazine.it  ISBN: 978-88-8041-138-3



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