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Proceedings SNO “LXII Congresso Nazionale SNO”
VENERDÌ, 29 SETTEMBRE

Abstract SIMPOSI PARALLELI:
“LA TERAPIA DELLE MALATTIE NEUROMUSCOLARI: RICERCA E NUOVE OPPORTUNITÀ”

Sclerosi laterale amiotrofica:
“up-to-date” sulla ricerca e le terapie innovative

A. CALVO

Dipartimento di Neuroscienze “Rita Levi Montalcini”, Università degli Studi, Torino,
SC di Neurologia 1 U, Azienda Ospedaliero-Universitaria “Città della Salute e della Scienza”, Torino

La Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) è tuttora la più fre- sen, un oligonucleotide antisenso, capace di rallentare la
quente delle malattie rare neurologiche, con un’incidenza progressione di malattia nei pazienti portatori di mutazioni
di circa 3 casi su 100.00 abitanti/anno. La ricerca ha fatto nel gene SOD1, che è ora disponibile per tutti i pazienti
enormi progressi negli ultimi anni, sia per quanto riguarda con queste caratteristiche in attesa di approvazione da par-
gli aspetti clinici, come i nuovi criteri diagnostici, i fattori te di EMA (European Medicines Agency).
prognostici e l’identificazione di precisi fenotipi di malat- A questa importante svolta nella terapia della SLA si sono
tia, ma anche sui meccanismi patogenetici, dalla genetica, affiancati numerosi nuovi farmaci che hanno dimostrato un
ai biomarcatori e alle neuroimmagini integrati con approc- ‘trend’ di efficacia molto incoraggiante, tanto che in alcuni
ci di ‘multi-omica’. stati del mondo sono stati approvati, e che sono in Fase 3
Ciò ha consentito di sviluppare approcci terapeutici che in Europa.
oggi hanno dimostrato efficacia e sono a disposizione per Questa relazione cercherà di fornire una sintesi delle prin-
le persone che vivono con la SLA: in particolare il tofer- cipali novità della ricerca.

Corrispondenza: Dr. Andrea Calvo, SC di Neurologia 1 U, AOU Città della Salute e della Scienza, corso Bramante 88, 10126 Torino
(TO), e-mail: andrea.calvo@unito.it
LXII Congresso Nazionale SNO, 27-30 settembre 2023, Firenze.
Atti a cura di Pasquale Palumbo e Bruno Zanotti.
Copyright © 2023 by new Magazine edizioni s.r.l., Trento, Italia. www.newmagazine.it ISBN: 978-88-8041-138-3

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